Në vitin 2020, teknologjia e redaktimit gjenetik CRISPR po përdorej për të zhvilluar një trajtim për beta-talaseminë, një sëmundje e trashëguar e gjakut që ndikon në prodhimin e hemoglobinës.
Sot, një tjetër terapi gjenetike – që konsiderohet një kurë e mundshme – është përdorur për herë të parë për të trajtuar një vajzë të vogël, dhe shumë pacientë të tjerë janë në pritje për të njëjtin trajtim, shkruan GoodNewsNetwork, përcjell Katror.info.
E quajtur Zynteglo, terapia u zhvillua nga Spitali i Fëmijëve në Filadelfia (CHOP) dhe funksionon duke përdorur qelizat e vetë pacientit për të krijuar qeliza burimore (stem cells), të cilat më pas riprogramohen për të zëvendësuar kopjet gjenetike të dëmtuara.
Mundesh me e lexu edhe…
“Kur një terapi e tillë bëhet e qasshme për më shumë pacientë, kjo është arsyeja pse ne e bëjmë këtë punë,” tha Dr. Timothy Olson nga CHOP, i cili ka trajtuar Rahemeen Nabeel, një 12-vjeçare që sot thotë se është “ndoshta shumë plot energji.”
Më parë, Rahemeen përjetonte dhimbje të forta dhe kishte nevojë për transfuzione të rregullta gjaku. Në përpjekje për ta ndihmuar, nëna e saj, Zainab Nabeel, e çoi vajzën në vende të ndryshme për trajtim – nga Parisi dhe Roma, deri në Kore dhe Turqi.
“Ishte një rrugëtim i gjatë dhe i vështirë, por sot jemi vërtet shumë të lumtur,” tha ajo.
Në spitalin CHOP, Rahemeen iu nënshtrua kimioterapisë si pjesë e trajtimit me Zynteglo – një proces i dhimbshëm që përfshinte edhe rënien e flokëve. Por tani, sipas Dr. Olson, ajo konsiderohet e shëruar plotësisht.
Ai po trajton edhe 17 pacientë të tjerë në faza të ndryshme të terapisë dhe shpreson që për secilin prej tyre të mund të thotë të njëjtën gjë.
Një epokë e re për shërimin e sëmundjeve të trashëguara
Përpara Zynteglo dhe teknologjive si CRISPR, e vetmja mënyrë për të shëruar beta-talaseminë ishte transplantimi i palcës së kockave nga një donator i afërt – një opsion shpesh i paarritshëm për shumicën e pacientëve për shkak të mungesës së donatorëve të përshtatshëm, kostos së lartë dhe rrezikut të komplikimeve.
Zynteglo përdor të ashtuquajturat “faktorë Yamanaka”, që e lejojnë qelizën të kthehet në një gjendje pluripotente – domethënë, një qelizë që mund të shndërrohet në çdo lloj qelize tjetër në trup.
Këto faktorë mbajnë emrin e Shinya Yamanaka, biologu japonez fitues i Çmimit Nobel, i cili i zbuloi ato./Katror.info
